Investigación farmacéutica

La industria farmacéutica española es el sector que más invierte en I+D, por encima de la construcción aeronáutica y espacial y del sector de los vehículos de motor. La inversión en este área a nivel mundial se ha triplicado en los últimos 20 años, pasando de 15.920 millones de euros en 1990 a 55.000 millones en 2009. El coste medio de I+D que supone un nuevo medicamento es de unos 1.000 millones de euros. Sin embargo, la productividad en investigación y desarrollo es decreciente. Y es que sacar un medicamento al mercado es un proceso largo y costoso. Por cada fármaco que recibe el permiso de la agencia reguladora para que pueda empezar a comercializarse, se analizan más de 10.000 moléculas. Si la molécula llega a la fase clínica, tiene un 21,5% de probabilidades de ser aprobada. Sólo tres de cada diez medicamentos comercializados generan ingresos que superan los costes de I+D.

El descubrimiento de un nuevo fármaco empieza en el laboratorio, donde un equipo de científicos identifica factores celulares y genéticos que pueden estar asociados a una patología. Puede suponer más de 12 años de estudio. Gracias a los avances de la ciencia en la actualidad se puede tener un conocimiento más profundo de las enfermedades, lo que permite establecer dianas terapéuticas, es decir, objetivos concretos a los que se dirigirán los fármacos que se estudien. Estas dianas pueden ser el origen de una patología. La primera fase, la del descubrimiento, consiste en definir y validar esta relación para después identificar el compuesto líder. Éste es el punto de partida para desarrollar masivamente moléculas hasta obtener compuestos candidatos sobre las que trabajar en las fases preclínicas. Se seleccionan únicamente aquellos que tienen un alto potencial para convertirse en un medicamento seguro y eficaz. Es un proceso complejo que puede durar entre tres y cinco años.

En la segunda fase se inicia el desarrollo del fármaco, que durará unos dos años. Sobre el compuesto líder se realizan diferentes ensayos in vivo e in vitro en el laboratorio para confirmar que es seguro como para administrarlo en humanos. Se realizan diferentes estudios de farmacología y toxicología para determinar su efectividad y posibles riesgos. Estos resultados se pasan a las agencias reguladoras, que serán las que decidan si se pueden empezar los ensayos clínicos en humanos. En España esta responsabilidad recae sobre la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

El ensayo clínico es un estudio experimental, que puede durar desde unos días hasta siete años o más, sobre un número de participantes seleccionados. Es el nivel de evidencia más importante para demostrar que el procedimiento médico que se realiza es el más adecuado. Para que los resultados sean totalmente objetivos, se suministra, además de los compuestos en estudio, placebo. En algunos casos los participantes no conocen a qué grupo pertenecen (grupo ciego), en otros ni siquiera los investigadores lo saben (doble ciego) y, a veces, incluso los estadísticos desconocen esta información (triple ciego). Los ensayos clínicos siguen, a su vez, tres fases.

En la primera participan de 20 a 100 sujetos y pretende demostrar la seguridad del compuesto. La segunda establece la relación entre dosis y respuesta del participante. Se realiza en grupos de 100 a 300 pacientes. La última fase supone el ecuador del proceso de desarrollo. Confirmará la eficacia del tratamiento a través de pruebas en más de 1.000 personas. Es una de las más costosas, ya que se puede llegar a desembolsar 100 millones de euros. Los resultados obtenidos pasarán a la agencia reguladora para obtener el permiso para que pueda salir al mercado. La revisión puede durar hasta dos años y, una vez finalizada, empieza el proceso de comercialización.

En la actualidad hay cerca de 3.000 medicamentos en estudio. De estos, 547 moléculas están dirigidas a enfermedades neurológicas, 98 sólo para el estudio del Alzheimer, 107 a cáncer de mama y 122 a cáncer de pulmón, los más frecuentes en mujeres y hombres respectivamente. Además, 235 estudian la diabetes y 100 el VIH, entre otras.